Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применять Aqneursa (levacetylleucine) у пациентов с атаксией-телеангиэктазией. Препарат компании IntraBio стал первой одобренной в США терапией атаксии при этом редком наследственном заболевании.
Средство выпускается в форме суспензии для приема внутрь и предназначено для взрослых и детей с массой тела от 15 кг.
Атаксия-телеангиэктазия развивается из-за мутаций в гене ATM. Заболевание обычно проявляется в раннем детстве. Он приводит к нарушению координации, иммунным сбоям и повышенному риску рака. Излечивающей терапии патологии пока не существует.
Эффективность Aqneursa оценивали в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с участием 73 пациентов от 4 лет (медианный возраст — 13 лет). Участники последовательно принимали препарат и плацебо в течение двух периодов по 12 недель. Эксперимент завершили 70 человек (96%).
Главным критерием оценки стала шкала f-SARA, проверяющая способность ходить, сидеть, стоять и говорить. У пациентов на Aqneursa показатели f-SARA продемонстрировали улучшение неврологических функций по сравнению с плацебо.
Среди частых побочных эффектов отмечаются падения, повреждения кожи и инфекции мочевыводящих путей. Противопоказаний у препарата нет, однако опыты на животных показывают потенциальный риск для плода при беременности.
Заявка Aqneursa прошла приоритетное рассмотрение и получила статус орфанного препарата. Это второе одобренное показание для лекарства в США — в 2024 году регулятор разрешил его применение при болезни Ниманна—Пика типа C.
