ABŞ-nyň Azyk we derman serişdelerine gözegçilik edýän dolandyryş edarasy (FDA) ataksiýa-telangiektaziýa keseli bolan näsaglara Aqneursa (levacetylleucine) dermanyny ulanmaga rugsat berdi.
IntraBio kompaniýasynyň bu derman serişdesi ABŞ-da nesil yzarlaýan seýrek kesel bolan ataksiýany, ýagny hereketleriň tagaşyksyzlygyny bejermek üçin tassyklanan ilkinji derman boldy.
Derman içmek üçin suspenziýa görnüşinde öndürilýär. Ol bedeniniň agramy 15 kg hem-de ondan ýokary bolan uly adamlara we çagalara niýetlenendir.
Ataksiýa-telangiektaziýa ATM genindäki üýtgemeler sebäpli döreýär. Kesel, köplenç, irki çagalykda başlanýar. Ol hereketleriň tagaşyksyzlygyna, bedeniň gorag ulgamynyň bozulmagyna we rak keseliniň töwekgelçiliginiň artmagyna getirýär. Häzirlikçe bu keseli doly bejerýän usul ýok.
Aqneursa dermanynyň täsirliligi 4 ýaşdan uly 73 näsagyň gatnaşmagynda geçirilen tötänleýin, köre-kör we platsebo barlag usulynda öwrenildi. Gatnaşyjylar 12 hepdeden ybarat iki döwürde dermany we plasebo serişdesini nobatma-nobat kabul etdi. Barlagy 70 adam, ýagny gatnaşyjylaryň 96 göterimi doly tamamlady.
Esasy bahalandyryş ölçegi ýöremek, oturmak, durmak we gürlemek ukybyny barlaýan f-SARA ölçegi boldy. Dermany kabul eden näsaglarda f-SARA görkezijileri, plasebo bilen deňeşdirilende, nerw ulgamynyň işiniň gowulanandygyny görkezdi.
Ýygy duş gelýän ýaramaz täsirleriň hataryna ýykylmalar, deriniň zeperlenmeleri we peşew ýollarynyň ýokançlyklary girýär. Dermany ulanmaga gadaganlyk ýok, ýöne haýwanlarda geçirilen synaglar hamylalyk döwründe düwünçege oňaýsyz täsir edip biljekdigini görkezýär.
Aqneursa üçin ýüztutma ileri tutulýan tertipde seljerildi we ol seýrek keseller üçin niýetlenen derman (orfan) derejesini aldy. Bu, dermanyň ABŞ-da tassyklanan ikinji ulanylyş ugrudyr. 2024-nji ýylda düzgünleşdiriji edara ony Nimann-Pik keseliniň C görnüşinde ulanmaga hem rugsat beripdi.
